本月诺华公司在巴塞尔宣布，其正在研制中的LDK378已被美国食品药物管理局（FDA）确认，在治疗间变性淋巴瘤激酶阳性(ALK+) 的非小细胞肺癌患者方面有了重大突破，这些患者在治疗过程中或既往均接受过克唑蒂尼的治疗。对于非吸烟的年轻的ALK+NSCLC患者来讲，他们比无ALK基因突变的患者的治疗方法更加的有限。

据FDA表示，如果这种治疗手段能够提高临床疗效，哪怕只是对某一种特定的临床分型，突破性治疗的确认将会加速药物的开发和检测，以便能够应对严重的或是危及生命的状况。治疗的确认包括了所有快速通道的特点以及FDA的深入介入指导。突破性治疗确认位于独特的地位，不同于加速批准和优先审查，如果符合有关的规则，同一种药物可以被同时赋予资格。

“我们的研究项目重点是确定疾病途径的根本原因，LDK378就是一个强有力的例子。”诺华公司肿瘤药物研究事务所的全球主管AlessandroRiva表示：“这项突破性治疗确认能够让我们与FDA的合作更加密切，这样就能加快这项新的有突破性疗效的药物应用于ALK+的NSCLC患者的进程。”

       2012年欧洲肿瘤学年会上公布了I期研究的初步结果，该研究纳入既往使用克唑蒂尼的88位晚期恶性肿瘤病人，检验了药物的最大耐受剂量，安全性，药代动力学和LDK378的抗肿瘤活性，此过程已得到FDA的认可。试验结果显示：大部分使用克唑蒂尼治疗并发生疾病进展的ALK+ NSCLC患者都具有显著的疗效。总有效率（包括完全缓解CR，部分缓解PR和未经确认的PR）为80%。

       诺华公司已经启动了两项II期临床试验，以进一步评估该药物在这个患者人群中的疗效，预计在今年后期也将着手于III期临床试验。预期在2014年初提交申请LDK378正式使用的文件。（来源：药名通）